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罕見藥如何“瞄準”眼部腫瘤細胞

發布時間:2025-01-15 06:13:19 來源:科普時報 字號: [ 大 ] [ 中 ] [ 小 ]

眼部腫瘤始終是醫學領域一道棘手的難題,如葡萄膜黑色素瘤由于其早期癥狀隱匿,往往在確診時已至晚期,且癌細胞極易通過血液擴散至肝臟等重要器官,使得治療難度陡增。

近期,由中國科學院院士、中國科學院杭州醫學研究所研究員譚蔚泓領銜的聯合團隊研發的眼部腫瘤創新藥——核酸適體偶聯藥物(ApDC),給眼部腫瘤治療帶來了曙光。這一藥物是全球首個成功獲得美國食品藥品監督管理局認定治療眼部腫瘤的罕見藥。

“導航儀”精準“識別”癌細胞

回顧以往,針對葡萄膜黑色素瘤的傳統治療方法,如手術、放療等,雖在一定程度上可控制病情,但卻存在著不可忽視的弊端。這些方法常常會對眼組織造成不可逆的損傷,嚴重情況下甚至會導致患者失明,并且對于腫瘤轉移的預防效果也不盡人意。而ApDC的出現,為解決這些問題提供了新的思路和可能。

作為一種“智慧型”藥物,ApDC作用機理頗具精妙之處,值得我們深入探究。它創新性地運用了核酸適體這一靶向分子,核酸適體就如同精準的“導航儀”,具備高度特異性識別能力,能夠在人體復雜的內環境中準確地找到并鎖定眼部罕見的惡性葡萄膜黑色素瘤,以及肝轉移腫瘤等疾病的癌細胞。

核酸適體之所以有如此精準的識別能力,是因為它可以通過自身獨特的空間結構及堿基互補配對等方式,與癌細胞表面特定的標志物進行特異性結合。這些癌細胞表面的標志物就像是一個個獨特的“身份標簽”,而核酸適體能夠精準地“識別”它們,進而牢牢地附著在癌細胞上,實現精準定位。

“狙擊手”只對癌細胞“下手”

當核酸適體帶著整個ApDC藥物分子成功“錨定”癌細胞后,ApDC中所攜帶的“毒性藥物”便開始發揮關鍵作用了。這種“毒性藥物”如同隱藏在暗處、隨時準備出擊的 “子彈頭”,不過它并非隨意攻擊,而是依托核酸適體的引導,精準地釋放到已經鎖定的腫瘤細胞內部。

一旦進入腫瘤細胞內部,“毒性藥物”就會啟動一系列破壞癌細胞的“程序”。它可能會干擾癌細胞內部的代謝過程,比如,阻斷癌細胞賴以生存的關鍵生化反應,使癌細胞無法正常獲取能量或者合成必要的生物大分子;又或許會作用于癌細胞的遺傳物質,通過破壞其DNA或RNA的結構與功能,導致癌細胞無法正常進行基因表達和復制,進而抑制癌細胞的增殖;還可能影響癌細胞內的信號傳導通路,打亂癌細胞原本有序的生長、分裂等活動,最終從內部瓦解癌細胞,促使其走向凋亡。

尤為重要的是,這種精準的作用方式使得藥物能夠最大限度地減少對健康組織的傷害。與傳統治療手段那種“大面積殺傷”不同,ApDC像是一名精準的“狙擊手”,只對癌細胞“下手”。

對于眼部腫瘤患者而言,ApDC的出現無疑是一個利好消息。這讓我們看到了攻克眼部腫瘤這一難題的希望,也為廣大患者帶來了新的生機與慰藉。

(作者系中國未來研究會會員、中國科普作家協會會員)

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